FDA (США) одобрило к применению терапию серповидноклеточной анемии, основанную на системе редактирования генов CRISPR

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств FDA (США) одобрило к применению терапию серповидноклеточной анемии, основанную на системе редактирования генов CRISPR. Препарат эксагамглоген аутотемцел (экса-цел, exa-cel, торговое название Casgevy) разработан компаниями CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals и предназначен пациентам в возрасте 12 лет и старше. Для его применения у пациента забирают кроветворные стволовые клетки костного мозга, в лаборатории с помощью экса-цела выключают в них ген BCL11A и вводят обратно в организм. После такой модификации костный мозг начинает вырабатывать фетальный гемоглобин, который берет на себя функции дефектного.